Eine klinische Studie wird mit Patienten oder gesunden Probanden durchgeführt, um Medikamente, bestimmte Behandlungsformen oder medizinische Interventionen auf ihre Wirksamkeit und Sicherheit zu überprüfen.

Ziel klinischer Studien ist, wissenschaftliche Fragestellungen zu beantworten und medizinische Behandlung und Diagnostik zukünftiger Patienten zu verbessern.

Jede geplante Studie muss zunächst von der zuständigen Ethikkommission, der Ärzte, Wissenschaftler, Juristen und Theologen angehören, begutachtet werden.

Die Durchführung klinischer Prüfungen an Patienten wird national und international sorgfältig überprüft und überwacht. In den letzten Jahren wurde unter dem Sammelbegriff "Good Clinical Practice" (GCP) auf europäischer Ebene ein Standard entwickelt, der wesentliche Kriterien und Prinzipien der Durchführung und Auswertung von Studien beinhaltet. Die GCP-Regeln sichern den Patientenschutz und die Qualität der gewonnenen Ergebnisse.

Initial werden im Rahmen der präklinischen Forschung potentiell neue Arzneimittel im Tierversuch auf ihre Effektivität und Sicherheit untersucht. Dies geschieht im Allgemeinen in speziellen Forschungslaboratorien, die häufig an pharmazeutische Konzerne angeschlossen sind. Hat eine Substanz diese Phase erfolgreich bestanden, beginnen die ersten klinischen Untersuchungen. Zunächst werden an gesunden Freiwilligen Daten zur Wirksamkeit und Pharmakologie erhoben. Je nach Entwicklungsfortschritt werden die Studien in sogenannte klinische Phasen unterteilt.

Phase 1 - Pharmakokinetik, Pharmakodynamik, Verträglichkeit und Sicherheit des Medikaments

Phase 2 - Überprüfung des Therapiekonzepts (Phase 2a) und Findung der geeigneten Therapiedosis (Phase 2b)

Phase 3 - signifikanter Wirkungsnachweis und Marktzulassung; nach der Marktzulassung werden laufende Studien zu Phase 3b Studien

Phase 4 - Zugelassene Medikamente werden in zugelassener Indikation eingesetzt. Phase 4 Studien dienen dazu seltene Nebenwirkungen in großen Patientenkollektiven zu erkennen

Klinische Studien sind für den Fortschritt und die Verbesserung der Patientenversorgung notwendig. Sicherheit, Wirksamkeit und Qualität neuer Diagnostikmethoden oder Arzneimittel werden im Rahmen einer klinischen Studie an Patienten kontrolliert durchgeführt und analysiert. Erst nach einer ausreichenden Anzahl positiver Studienergebnisse dürfen neue Arzneimittel zum allgemeinen Gebrauch zugelassen werden.

Wenn Sie als Patient an einer Studie teilnehmen, erhalten Sie eine der besten derzeit bekannten Therapiemöglichkeiten. Sie werden besonders intensiv beobachtet und erhalten regelmäßige Verlaufsuntersuchungen. Darüber hinaus tragen Sie dazu bei, neue erfolgversprechende Behandlungskonzepte zu entwickeln, die möglicherweise Ihnen und vielen weiteren Patienten später zur Verfügung stehen.

Damit Studienergebnisse nicht subjektiv beeinflusst werden, wissen weder Arzt noch Patient welche Therapie der Patient erhält. In Notfällen kann jedoch die Information der Behandlung offengelegt werden (Entblindung).

In einer placebokontrollierten Studie erhält eine Patientengruppe den Wirkstoff (die zu untersuchende Substanz), die andere ein Scheinmedikament (Placebo), das keinen Wirkstoff enthält. Demgegenüber stehen „aktiv kontrollierte” Studien, bei welchen eine Patientengruppe den zu testenden Wirkstoff erhält, die andere ein etabliertes Medikament. Wirkung und Verträglichkeit werden miteinander verglichen. 

Die Randomisierung dient dazu, die Vergleichbarkeit der Gruppen, die mit unterschiedlichen Verfahren behandelt wurden, zu gewährleisten. Randomisierung bedeutet eine zufällige Zuteilung der Studienteilnehmer zu den Behandlungsgruppen. 

Monozentrisch bedeutet, dass eine Studie an einer einzigen Institution (z.B. Nierenzentrum Heidelberg) durchgeführt wird. Die Ergebnisse müssen hinsichtlich der Besonderheiten der jeweiligen Abteilung bewertet werden.

Multizentrisch bedeutet, dass eine Studie in einer Vielzahl von Institutionen (z.B. Kliniken) durchgeführt wird. Hiermit können lokale Einflussfaktoren auf das Studienergebnis minimiert werden. 

Ein Studienteilnehmer hat das Recht, ausführlich über alles, was mit der Studie zusammenhängt informiert zu werden. Die Daten werden vertraulich behandelt und „pseudonymisiert” (ohne Verbindung zum Namen) ausgewertet. Wer an einer Studie nicht mehr teilnehmen möchte, kann seine Zustimmung jederzeit ohne Nachteile widerrufen. 

Die Teilnahme an einer Studie wird durch Unterzeichnung einer Einverständniserklärung bestätigt. Ein Studienteilnehmer muss die vorgesehenen Untersuchungstermine (Visiten) unbedingt am Studienzentrum wahrnehmen. Aktuelle Änderungen des Gesundheitszustandes (akute Erkrankungen, stationäre Aufenthalte, Einnahme neuer Medikamente) sollte der Studienteilnehmer möglichst sofort an das Studienzentrum melden.